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由北京大學天然藥物及仿生藥物國家重點實驗室 ?主辦的2018基因編輯學術研討會于2018-03-30在維也納國際酒店(北京廣安門店)舉辦。
朱潔, 廣州市婦女兒童醫(yī)療中心,CRISPR-Cas9介導的光感受器細胞重編程治療視網膜色素變性,基因治療已經在多種人類疾病治療中顯示出巨大的潛能。然而目前的方法通常只針對單個基因或單個突變,使得對多基因或多點突變的疾病治療受到極大限制。視網膜色素變性是臨床常見的致盲眼病,極具臨床和遺傳異質性,是導致人類視力障礙最主要的疾病之一。目前已有超過40個基因和位點被報道與視網膜色素變性有關。這里我們采用CRISPR/Cas9介導的基因編輯方法,對視網膜色素變性小鼠進行了基因治療。通過突變視桿細胞中重要的轉錄因子Nrl或Nr2e3,將視桿細胞重編程為視錐細胞。轉化后的視錐樣細胞對突變引起的感光細胞退化不敏感,從而使小鼠在發(fā)病后期仍能保留一定程度的視力。我們的發(fā)現(xiàn)不僅為視網膜色素變性提供了新的不依賴于基因突變的治療方法,而且證明了基因編輯技術介導的細胞重編程、細胞退化預防以及組織功能保護的巨大可能性。
朱潔出席會議日程
由北京大學天然藥物及仿生藥物國家重點實驗室 ?主辦的2018基因編輯學術研討會于2018-03-30在維也納國際酒店(北京廣安門店)舉辦。