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由罕見(jiàn)病發(fā)展中心主辦的2017第十二屆國(guó)際罕見(jiàn)病與孤兒藥大會(huì)暨第六屆中國(guó)罕見(jiàn)病高峰論壇于2017-09-07在北京JW萬(wàn)豪酒店舉辦。
首頁(yè)>演講嘉賓> Brian K KASPAR更新時(shí)間:2017-09-07
Brian K KASPAR, Ph. D, Chief Scientific Officer, AVEXIS Inc., USA。 Brian K KASPAR, 博士,教授,基因治療中心及神經(jīng)生物學(xué)系,美國(guó)全國(guó)兒童醫(yī)院及研究中心 。 KASPAR的實(shí)驗(yàn)室研究方向是肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥(ALS)及脊髓性肌萎縮癥(SMA)的神經(jīng)退行性病變機(jī)制。同時(shí),該實(shí)驗(yàn)室針對(duì)肌肉系統(tǒng)的研究推動(dòng)了骨骼肌系統(tǒng)疾病治療的發(fā)展?;谠搶?shí)驗(yàn)室腺病毒研究的貝克肌營(yíng)養(yǎng)不良(Becker Muscular Dystrophy)及包涵體肌炎(Inclusion Body Myositis)一期、二期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。此外,該實(shí)驗(yàn)室在SMA基因治療的臨床試驗(yàn)方面取得了較大進(jìn)展。
Brian K KASPAR出席會(huì)議日程
由罕見(jiàn)病發(fā)展中心主辦的2017第十二屆國(guó)際罕見(jiàn)病與孤兒藥大會(huì)暨第六屆中國(guó)罕見(jiàn)病高峰論壇于2017-09-07在北京JW萬(wàn)豪酒店舉辦。